לראשונה: אושרה תרופה לטיפול בסיסטיק פיברוזיס

פריצת דרך בארה"ב לטיפול במחלה חשוכת המרפא: מנהל המזון והתרופות אישר את השימוש בתרופה "אורקאמבי" שמרפאת את החלבונים הפגומים שבגופם של החולים במחלה. בשלב הראשון רק 8,500 אמריקנים יוכלו להשתמש בה

ה-FDA, ארכיון (רויטרס)

מנהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) אישר היום לראשונה השימוש בתרופה חדשנית שמטרתה לטפל בחולים במחלת סיסטיק פיברוזיס. מדובר בבשורה שעשויה להטיב את חייהם של מאות אלפי החולים ברחבי העולם, הסובלים מהמחלה חשוכת המרפא.

רוצים לקבל עדכונים נוספים? הצטרפו לחדשות 2 בפייסבוק

התרופה "אורקאמבי" עשויה לתת מענה לכמחצית מהחולים בסיסטיק פיברוזיס להם הפגם הגנטי "f508del". היא מצליחה לרפא את החלבונים הפגומים שמיוצרים בגופם של החולים במחלה ומצליחה להחזיר אותם לתפקוד כמעט מלא.

עם אישור התרופה של ענקית התרופות האמריקנית "ורטקס", היא תהיה זמינה לכ-8,500 חולים בגילאי 12 ומעלה בארצות הברית. רק לאחר מכן היא צפויה להתרחב לחולים נוספים, בשלב זה לא ברור מתי יוכלו גם בעולם להשתמש בה.

המחלה חשוכת המרפא נגרמת כתוצאה מפגם מולד שגורם לגוף לייצר חלבון פגום, דבר הגורם להפרעה בהעברת כלור ונתרן אל החלקים בגוף הזקוקים לו. בשל כך נגרמות בעיות בריאותיות רבות בין היתר בדרכי הנשימה, בלבלב ובמערכת הרבייה, בעיקר אצל גברים. בארה"ב ישנם כ-30 אלף בני אדם הסובלים ממנה, ובישראל מאות.

פרט נוסף שעדיין לא ידוע אודות התרופה - עלותה. תרופות דומות של חברת התרופות עלו הון וזכו לביקורת רבה בתקשורת האמריקנית. כך לדוגמה תרופה קודמת לטיפול במחלה עלתה כ-300 אלף דולרים לכל חולה. אז היה מדובר בתרופה שהייתה רלוונטית רק לחלק קטן מהחולים, ולכן ייתכן שהפעם עלותה תהיה נמוכה יותר.

בארה"ב כבר צופים שהתרופה החדשנית תניב רווחים של מיליארדי דולרים מדי שנה לענקית התרופות "ורטקס", דבר שיהפוך אותה לרווחית באופן עקבי. בשנה האחרונה עברה החברה לבוסטון, במהלך שעלותו נאמדה בכ-800 מיליון דולר, כעת הם מקווים שיצליחו להחזיר את ההשקעה תוך זמן קצר.